Skylark Bio启动一项针对耳聋的新基因疗法试验

星***

STAT – 11 Aug 26 (https://www.statnews.com/2026/08/11/skylark-bio-gjb2-otoferlin-gene-therapies-for-deafness/)

Skylark Bio kicks off new gene therapy trial for deafness (https://www.statnews.com/2026/08/11/skylark-bio-gjb2-otoferlin-gene-therapies-for-deafness/)
Biotech startups in the U.S., France, and China are racing to bring new gene therapies for deafness by targeting different genetic mutations.
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两年前，科学家们利用基因疗法创造了历史，使一小群先天性耳聋的儿童恢复了听力，其中一些人第一次听到了声音。原本模糊的低语变成了清晰可闻的耳语。由于疗效显著且安全性良好，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年4月批准了再生元公司（Regeneron）的Otarmeni疗法，用于治疗携带这种罕见基因突变的少数患者。
“（与耳蜗蛋白相关的突变）更像是恰到好处。在动物模型中，即使是老年动物模型，耳朵也能保持完全完整，”Decibel Therapeutics公司前高级研究副总裁乔·伯恩斯说道。该公司于2023年被Regeneron收购。
科学家们现在也在关注其他听力损失的靶点，包括圣杯——GJB2基因。美国、法国和中国的初创企业正竞相研发解决方案，Skylark Bio周二宣布，他们已为首位患者注射了一种旨在恢复GJB2突变儿童听力的疗法。

丁***

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