science报道：上交大基因编辑试验失败导致患有罕见遗传病的6岁中国女孩去世
《Science》与 Retraction Watch 最新联合调查披露了一起基因编辑临床试验：一名患有罕见遗传病（寿命无影响，重度脑空洞，中轻度可能无言，心脏问题。非致死性遗传病）的6岁中国女孩，成为一项个体化CRISPR基因编辑治疗的唯一受试者。为了让治疗得以开展，女孩家属支付了超过80万美元。然而，女孩最终在治疗后去世，而这一结果此前从未被公开披露。与此同时，研究团队今年在nature发表了相关临床前研究论文，但论文和试验记录均未提及患者死亡及家庭承担巨额费用等关键信息，家长不满准备联系nature撤稿未有回应，后续国内其他家长因为这项技术造成的热烈反应，准备联系将自己的孩子尝试开展类似治疗。https://cdn3.ldstatic.com/optimized/4X/6/6/0/660604557d85455790e7f946198002a9f93d9b78_2_690x172.jpeg
来源：
https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public
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